오토파지사이언스 "계열내 최초 복합 기전 NASH신약 개발…2025년 기술이전"

[이데일리 신민준 기자] “오토파지사이언스는 오토파지(Autophagy·자가포식)라는 특수한 세포 원리를 활용해 계열 내 최초(First in Class)의 복합 기전 비알코올성지방간염(NASH) 치료제 등의 혁신 신약을 개발하고 있다. 오토파지사이언스를 난치성 질환을 극복하는 글로벌 성장형 혁신신약 개발 기업으로 만들겠다.”

김정주 오토파지사이언스 대표. (사진=이데일리 방인권 기자)

NASH치료제, 임상 1상 완료…안전·내약성 확인

김정주(사진) 오토파지사이언스 대표가 최근 이데일리와 인터뷰에서 밝힌 포부다. 오토파지사이언스는 김정주 대표의 주도로 2016년에 설립된 혁신신약 개발 기업이다. 김 대표는 서울대학교 약학대학 학사와 미국 퍼듀대학교 약학대학 박사 학위를 취득했다. 김 대표는 아모레퍼시픽 의약품연구소장, 대웅제약 연구본부장, 유영제약 부사장, 아이큐어 사장 등을 역임하며 제약·바이오업계에서 30여년간 몸담아왔다. 김 대표는 유영제약 근무 당시 오토파지에 대한 연구를 진행했다. 김 대표는 보다 전문적인 연구개발을 추진하고자 스핀오프 형태로 오토파지사이언스를 설립했다.

오토파지사이언스는 사명에도 포함돼 있는 오토파지라는 특수한 세포 원리를 활용해 신약을 개발하고 있다. 오토파지는 ‘스스로’라는 뜻을 가진 오토(Auto)라는 단어와 ‘먹다’라는 뜻을 가진 파지(Phagy)라는 단어의 합성어다. 오토파지는 ‘자기가 스스로 세포 속에서 발생하는 쓰레기를 먹어치우는 현상’이라는 뜻으로 자가포식이라고 번역한다.

오토파지는 1962년 벨기에 생화학자 크리스티앙 드 뒤브가 처음으로 명명했다. 이후 일본의 오스미 요시노리 교수가 1990년대 초 오토파지와 관련된 유전자들과 매커니즘을 처음 밝혔다. 오토파지는 2000년대 이후 세포 기초연구와 질병 치료법으로 활발히 연구되고 있다.

오토파지사이언스는 오토파지에 대해 심도 있는 연구를 통해 다양한 질병에서 오토파지가 억제되거나 활성화되는 현상을 확인한 뒤 이를 활용해 난치성 질환 치료제를 개발하고 있다. 오토파지사이언스의 핵심 파이프라인은 비알코올성지방간염치료제 ‘AS101’이다. AS101은 계열 내 최초 복합적 작용기전의 치료제다. 비알코올성지방간염이란 알코올 섭취와 무관하게 간에 지방이 축적돼 지방간, 간염 심하면 간암까지 이르게 하는 질병을 말한다.

비알코올성지방간염은 염증과 섬유화를 동반하는 진행성 만성간질환이다. 보통 비알코올성지방간염의 간 손상 단계는 ‘정상→지방증→지방간염→간경변’으로 이뤄진다. AS101의 가장 큰 특징은 포도당·지질대사 등 에너지 대사 조절과 항염증, 항섬유화를 복합적으로 치료할 수 있다는 점이다. 경쟁사들이 에너지 대사 조절을 주요 대상으로 치료제를 개발하는 것과 차별화된다.

김 대표는 “경쟁사들이 개발하는 치료제들은 주로 에너지 대사 조절을 대상으로 해 항염증과 항섬유화에 대한 미충족 수요가 존재한다”며 “AS101는 간에 특이적으로 작용해 지방뿐만 아니라 염증을 억제하고 섬유화까지 동시에 개선하는 복합적인 효능을 지니고 있다”고 말했다.

이어 “AS101은 세포를 이용한 약물 검사가 초기에 이뤄지기 때문에 세포 독성 이슈를 사전에 배제시킬 수 있다”며 “보다 안전하고 근본적인 치료를 기대할 수 있다는 뜻”이라고 설명했다.

오토파지사이언스는 최근 AS101의 임상 1상을 성공적으로 마무리했다. 오토파지사이언스는 2021년 9월부터 건강한 성인을 대상으로 단회 및 반복투여 시 안전·내약성, 약동학적 특성을 평가하기 위한 임상 1상을 서울성모병원에서 진행했다. 오토파지사이언스는 임상 1상에서 단회투여군과 반복투여군 모두 중대한 이상반응은 물론 약물관련 이상반응이 거의 없는 안전한 치료제라는 점을 확인했다. 오토파지사이언스는 AS101의 임상 2상을 준비 중이다.

비알코올성지방간염 치료제 시장 전망이 밝다는 점도 오토파지사이언스에 힘을 실어주고 있다. 비전리서치리포트(Vision Research Reports)에 따르면 글로벌 비알코올성지방간염 치료제 시장 규모는 2021년 11억달러(약 1조5000억원)에서 2030년 163억달러(약 22조원)에 이를 전망이다.

폐섬유증 치료제, 기존 치료제 부작용 등 보완

폐섬유증 치료제 ‘AS501’도 오토파지사이언스가 기대하는 파이프라인이다. 폐섬유증은 5년 내 생존율이 비소세포폐암보다 낮은 복합적 원인의 치명적 질환으로 침묵의 살인자라고도 불린다. 현재 시판 중인 폐섬유증 치료제는 질병 진행 속도만 늦추는 제한적 효과와 간기능 장애, 식욕부진 등 심한 부작용이 문제점으로 지적된다.

AS501은 항세포노화와 항섬유증, 항염증을 아우르는 복합 효능을 가진 폐섬유증 치료제로 기존 치료제들의 단점을 보완할 것으로 기대된다. AS501은 2025년에 임상 1상 진행이 예상된다. 글로벌 폐섬유증 치료제시장은 2026년 약 43억달러(약 6조원) 규모로 추정된다.

김 대표는 “AS501은 치료 기전의 독창성을 통한 차별화된 효과와 근본적인 치료로 미충족 의료수요를 충족시킬 것”이라며 “다른 조직의 섬유증 치료제로 적응증 확장이 가능하다는 점도 강점”이라고 말했다.

오토파지사이언스는 일단 AS101과 AS501 두 파이프라인 개발에 집중한다는 계획이다. 오토파지사이언스는 2025년 AS101의 기술 이전과 더불어 2026년 주식상장(IPO)을 목표로 하고 있다. 오토파지사이언스는 기술 이전이 예상되는 2025년 본격적인 수익이 발생할 것으로 기대하고 있다.

김 대표는 “오토파지사이언스는 국내 유수의 제약사에서 30년 이상의 연구개발 경력과 글로벌 신약 상업화 및 기술 이전 경험을 지닌 전문 경영진을 보유하고 있다”며 “오토파지사이언스는 자체 화합물 라이브러리를 활용해 오토파지 활성화 기전 후보물질 확보가 가능하다. 이를 통해 계열 내 최초 치료제를 개발해 시장에서 차별화된 경쟁 우위를 확보하겠다”고 말했다.