스탠드업테라퓨티스, 파킨슨병 유전자 치료제 미 임상 준비 착수

[이데일리 유진희 기자]뇌신경질환 유전자 치료제 개발 전문 스탠드업테라퓨티스가 미국 시장 진출에 도전한다. 연내 현지에 법인을 설립하고, 주요 파이프라인의 임상 준비에 착수한다는 방침이다. 글로벌 시장진출을 위한 선제적 조치다.

유준상 스탠드업테라퓨티스 대표(오른쪽). (사진=스탠드업테라퓨티스)

스탠드업테라퓨티스는 미국 실리콘밸리에 법인 설립을 위한 실무 작업에 들어갔다고 9일 밝혔다. 연내 법인 설립을 완료하고, 파킨슨병 유전자 치료제 ‘STUP-002’의 미국 식품의약국(FDA) 임상 절차를 시작한다는 계획이다.

올해 1분기 국내 1/2a 임상을 준비하고 있는 세계 최초 척수손상 유전자 치료제 ‘STUP-001’과 함께 투트랙으로 파이프라인의 역량을 강화하기 위한 전략이다. 더불어 이를 바탕으로 나스닥 시장 진입을 목표로 한다.

스탠드업테라퓨티스 관계자는 “보다 빠르게 결과물을 내놓을 수 있도록 주요 파이프라인에 대한 개발일정을 짰다”며 “파킨슨병의 경우 미국에서 희귀질환으로 지정돼 있어 패스트트랙으로 빠르게 상용화가 가능하다”고 설명했다.

이어 “이를 가능하게 한 뇌신경질환 유전자 치료제 원천기술도 글로벌 시장에서 충분히 경쟁력이 있다”며 “나스닥 상장 등 현지 시장 진출을 위한 자금도 글로벌 빅파마에서 조달해 안정적인 성장을 이룰 것”이라고 덧붙였다.

스탠드업테라퓨티스가 타깃한 척수손상과 파킨스병 관련해서는 아직 제대로 된 치료제가 없다. 대부분 임상 수준에서 어려움을 겪고 있는 상태다. 하지만 환자는 매년 증가하고 있다. 세계보건기구(WHO)에 따르면 매년 약 25만~50만명의 척수손상 환자가 발생한다.

세계 척수손상 치료제 시장은 매년 2.9% 커져, 2028년에는 4조원이 넘어설 것으로 전망된다. 파킨스병 치료제 시장도 마찬가지다. 시장조사기관 MARC에 따르면 글로벌 파킨슨병 치료제 시장은 2026년에 11조원으로 커진다. 스탠드업테라퓨티스가 이 시장에 도전장을 던진 배경이다.

하지만 2021년 창립한 회사가 그만한 역량이 있는지 일각에서는 의문도 제기한다. 스탠드업테라퓨티스는 이를 기술력으로 불식하고 있다. 기술력에 중심에는 유준상 스탠드업테라퓨티스 대표가 있다. 그는 미국 버지니아 공과대학(버지니아텍)을 졸업하고, 동국대에서 생명공학 박사를 마쳤다. 이후 한국과학연구원에서 뇌 신경질환과 줄기세포 연구에 매진했다.

이를 기반으로 지난해 STUP-001의 전임상을 성공적으로 마무리했다. 수억원의 자비까지 들여 10여년 동안 연구한 결과다. 그만큼 기술력에 자신감이 있었다는 방증이기도 하다. 실제 STUP-001은 직접 교차분화를 기본으로 하는 세계 최초의 운동성 신경세포 유전자 치료제다.

유 대표의 직접 교차분화에 대한 연구 중 하나는 세계 저명 학술지 악타 바이오머터리얼리아에 발표됐다. 일반세포를 도파민성 신경세포로 운명전환하는 기술이다. 이 학술성과로 그는 생물학연구정보센터(BRIC) ‘한국을 빛낸 사람들’ 에 올랐다. 이는 2017년 ‘네이처 나노테크놀로지’의 제1 저자로 실린 후 두 번째다.

직접 교차분화란 분화가 끝난 세포에서 전혀 다른 세포로 세포 운명 전환을 유도하는 과정을 뜻한다. 이를 적용하면 기존 줄기세포치료제와 달리 순수 운동성 신경세포를 재생할 수 있다. 일회성 투약만으로도 지속적인 효과를 볼 수 있다는 의미다. 기존 줄기세포 기반 치료는 세포분화의 제한성, 안전성, 고비용 등 문제로 실용화에 어려움을 겪고 있다.

STUP-002는 세계 최초로 신규 개발 유전물질을 이용해 극한 환경에서도 도파민성 신경세포의 생존률을 높이는 기술이 적용됐다. 스탠드업테라퓨티스는 관련 내용을 국제 저명학술지에 발표 예정이다.

스탠드업테라퓨티스 관계자는 “STUP-001와 STUP-002는 모두 기존 기술의 한계를 극복했다는 특장점이 있다”며 “글로벌 시장에서 우리의 기술도 통할 수 있다는 것을 증명하겠다”고 전했다.