FDA는 최근 판매허가를 받은 소아 척수성 근위축증(SMA) 유전자치료제 ‘졸겐스마’의 신약승인 신청서에 조작된 데이터가 포함됐다는 사실을 밝혀냈다. FDA는 졸겐스마의 데이터 조작에도 신약의 효능과 안전성,품질에는 문제가 없어 판매를 지속하도록 하는 결정을 내렸다.
다만 FDA는 이 신약의 개발사인 아벡시스가 해당사실을 알고도 승인이 될 때까지 규제당국에 알리지 않은 점은 위법성이 있다고 판단, 이 업체 책임자들에 대한 민·형사상 처벌을 내릴 방침이다.
세계 최고가격의 의약품으로 화제가 됐던 유전자치료제 졸겐스마는 승인과정에서 동물실험 데이터 조작이 있었던 것으로 드러났다. 졸겐스마는 2세 이하 소아 척수성 근위축증을 치료하는 최초의 유전자치료제로 지난 5월 미국 FDA의 판매승인을 획득했다. 1회성 치료제인 졸겐스마은 1회 치료비용이 212만 달러(약 26억원)에 달해 단일 의약품으로 세계 최고가를 기록했다.
FDA는 아벡시스가 제출한 바이오 신약 승인 신청서(BLA)에 동물을 대상으로 수행한 제품 테스트의 특정 데이터를 연구직원이 조작한 것으로 확인했다. FDA는 “데이터 조작에도 제품의 효능과 안전성에는 영향을 주지 않는다”며 “졸겐스마의 판매는 지속되어야 한다”는 입장을 밝혔다. 다만 데이터의 무결성은 중요한 문제로 지속적으로 평가할 계획이라고 덧붙였다.